Motive de bucurie pentru compania farmaceutica americana Exelixis, care a anuntat la sfarsitul saptamanii trecute obtinerea autorizatiei de punere pe piata pentru medicamentul sau orfan Cometriq®, capsule tari cu administrare orala, in tratamentul cancerului tiroidian medular metastazic. Cometriq® este considerat medicament orfan intrucat este destinat tratarii unei boli rare. In anul 2012 au fost raportate in SUA 1.800 de decese atribuite acestei boli si un numar de 56.000 de noi cazuri de cancer tiroidian medular.
Cancerul tiroidian medular reprezinta numai 5-10% din cazurile de cancer tiroidian (formele cele mai frecvent intalnite de cancer tiroidian sunt cancerului folicular si cel papilar, care reprezinta 80-90% din toate cazurile de cancer tiroidian). Acest tip de cancer afecteaza celulele parafoliculare producatoare de calcitonina, un hormon implicat in controlul concentratiei de calciu din sange, si apare spontan (in contextul anumitor factori de risc, precum expunerea la radiatii) sau pe fondul unui istoric familial, ce implica anumite mutatii genice. Cancerul tiroidian medular afecteaza mai putin de 1 din 10.000 de persoane aflate pe teritoriul SEE (Spatiul Economic European) si este o afectiune potential fatala. Tratamentul acestui tip de cancer implica inlaturarea intregii glande tiroide, insa acest lucru nu este posibil de cele mai multe ori, fiind o boala greu de detectat in faza sa incipienta.
Substanta activa continuta de Cometriq® este cabozantinib, un inhibitor multikinazic, care a demonstrat eficacitate in a impiedica dezvoltarea si cresterea celulelor tiroidiene canceroase. In afara indicatiei primite, cabozantinib este in paralel studiat pentru tratamentul altor forme de cancer, incluzand cancerul de prostata, ovarian, de san, hepatocelular, renal etc.
Decizia FDA vine in urma analizarii rezultatelor studiului clinic EXAM de faza III, la care au participat 330 de pacienti diagnosticati cu cancer tiroidian medular si care a demonstrat o imbunatatire a perioadei de supravietuire fara progresia bolii comparativ cu placebo (11,2 luni vs. 4 luni). In cazul a 27% dintre pacienti, s-a constatat si o reducere a dimensiunii tumorii, raspuns ce s-a pastrat pentru aproape 15 luni (in medie). In grupul placebo, nu s-a constatat nicio modificare a dimensiunii tumorii.
Cele mai frecvent intalnite reactii adverse asociate administrarii Cometriq® au fost: diaree, inflamatii si leziuni la nivelul cavitatii bucale, inrosirea, inflamarea si dureri la nivelul degetelor de la membrele superioare si inferioare, pierderi in greutate, greata, oboseala, decolorarea parului, disgeuzie, hipertensiunea arteriala, dureri abdominale si constipatie. Analizele de laborator au aratat o crestere a concentratiei plasmatice pentru enzimele hepatice, o scadere a nivelurilor plasmatice de calciu si fosfor, leucopenie si, mai important, trombocitopenie. Ambalajul medicamentului va contine in acest sens un avertisment (Boxed Warning) pentru pacienti si specialisti, care precizeaza ca pe perioada tratamentului cu Cometriq® pot surveni sangerari grave ale colonului, potential fatale.
Acordarea APP pentru Cometriq® in SUA vine la mai mult de un an de la autorizarea primului medicament cu indicatie in tratamentul cancerului tiroidian medular, Caprelsa® (vandetanib - retras in august 2010 din lista medicamentelor orfane din Europa), produs al companiei AstraZeneca.
Totodata, Exelixis a anuntat depunerea documentatiei necesare autorizarii
Cometriq® si in Spatiul Economic European, documentatie bazata tot pe rezultatele studiului EXAM.
Sursa:
U.S. Food and Drug Administration
Puncte preluare anunturi "Evenimentul Regional al Moldovei" in Iasi
<>
Adauga comentariul tau