default

Dimensiune font:

Tratament pentru amiloidoza familiala cu transtiretina

| 29-10-2012 15:21

Transtiretina (TTR) este o proteina secretata hepatic care circula in plasma sub forma de structura tetramerica solubila. TTR are rol de transport al tiroxinei (T4) si retinolului (vitamina A), de unde si denumirea acesteia. La anumiti pacienti, au loc mutatii la nivelul genei TTR ce determina modificarea conformationala a moleculei proteice. 

 
Aceasta modificarea structurala determina aparitia unei structuri instabile care disociaza in monomeri amiloidogenici. Acesti intermediari monomerici se asambleaza apoi intr-o maniera anormala in alte structuri precum oligomeri solubili, profilamente, filamente si fibrile de amiloid (insolubile). Acumularea acestor proteine insolubile in diferite tesututuri reprezinta mecanismul de aparitie a afectiunii numite amiloidoza familiala cu transtiretina.

 

Amiloidoza familiala cu transtiretina (TTR-FAP) este o boala ereditara ce poate avea mai multe manifestari, strans legate de tipul de tesut in care se acumuleaza amiloidul. Manifestarile TTR-FAP identificate pana in acest moment sunt: neuropatie senzomotorie periferica cu evolutie lenta, neuropatie autonoma, cardiomiopatie, nefropatie, opacitati ale corpului vitros si amiloidoza SNC. In general, debutul afectiunii are loc intre 30 si 50 de ani, iar cea mai frecventa mutatie patogenica ce determina aparitia amiloidozei familiale TTR este VAL30MET (V30M).

Polineuropatia datorata amiloidozei cu TTR este o neuropatie degenerativa, axonala, progresiva, cu aspecte multiple, caracterizata prin afectare senzoriala, motorie si vegetativa. Aceasta afectiune se manifesta prin simptome precum durere, slabiciune si pierderea sensibilitatii la nivelul membrelor inferioare care, odata cu progresia bolii, pot duce pana la incapacitate de deplasare. De asemenea, prin afectarea sistemului nervos autonom, cadrul simptomatologic poate fi insotit si de disfunctie erectila, diaree, constipatie, pierdere in greutate, hipotensiune ortostatica, incontinenta urinara etc.

In Noiembrie 2011, Comisia Europeana a emis o decizie de autorizare in Spatiul European a unui medicament pentru tratamentul amiloidozei cu transtiretina la pacienti adulti cu polineuropatie simptomatica stadiul 1, pentru intarzierea progresiei afectarii neurologice periferice. Medicamentul orfan numit Vyndaqel® contine substanta activa tafamidis (sub forma de meglumina). Pana la momentul autorizarii acestui medicament, singurul tratament eficient pentru tratamentul polineuropatiei determinata de amiloidoza TTR era transplantul hepatic ortotopic. Medicamentul cu aceasta indicatie este un medicament orfan ca urmare a faptului ca prevalenta acestei afectiuni este foarte scazuta, in Europa fiind inregistrate aproximativ 2.700-3.500 de cazuri. 

Mecanismul de actiune al tafamidis consta in legarea nespecifica ale celor doua situsuri destinate legarii tiroxinei si stabilizarea structurii tetramerice, prevenind disocierea in monomeri. Inhibarea disocierii tetramerului de transtiretina reprezinta motivul pentru care medicamentul tafamidis este utilizat pentru incetinirea progresiei bolii, acesta neavand actiune asupra depozitelor deja formate.

Vyndaqel® a fost studiat intr-un studiu clinic cu durata de 18 luni, multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat placebo, care a evaluat siguranta si eficacitatea tafamidis. Medicamentul a fost administrat in doza de 20 mg o data pe zi la 128 de pacienti cu polineuropatie amiloida TTR care prezentau mutatia V30M si se aflau in stadiul 1 al bolii (nu necesita asistenta de rutina pentru deplasare) si a demonstrat intarzierea progresiei afectarii neurologice periferice. 

Sursa: European Medicines Agency, Decizia Comisiei Europene, Pfizer Inc.
 

 

 

Adauga comentariul tau

Nume:

E-mail:

Comentariu:

Security Code
Imagine noua

 

ULTIMA ORA

 

 

 

 

ANUNŢ DE VÂNZARE Subscrisa, Management Reorganizare Lichidare Iaşi S.P.R.L., cu sediul în mun. Iaşi, şos. Aleea Nicolina, nr, 82, jud. Iaşi, tel: 0232/243864; fax: 0232/212231, e-mail: iasi@insolventa.ro, prin asociat coordonator Mititelu Corneliu, în calitate de lichidator judiciar al debitorului S.C. Com-Beton S.A. Iaşi, cu sediul social în mun. Iaşi, B-dul Chimiei nr. 14, jud. Iaşi, C.U.I. RO5551582, nr. de înregistrare la O.R.C. J22/189/1994, numită potrivit Încheierii nr. 349/2017 din data de 15 martie 2017, pronunţată de Tribunalul Iaşi, Secţia II Civilă - Faliment, în dosarul nr. 8380/99/2014, anunţă în data de 27.09.2019, ora 12.00, scoaterea la vânzare prin licitaţie publică cu strigare, la sediul lichidatorului judiciar din mun, Iaşi, Aleea Nicolina, nr. 82, jud. Iaşi, a următoarelor active: Nr. activ - Denumire şi descriere active - Valoare de pornire la licitaţie* (lei, fără T.V.A.) Activ 3 - PROPRIETATEA IMOBILIARĂ FUNCIARĂ amplasată în extravilan com. Vîrfu Cîmpului, jud. Botoşani, compusă din: - teren arabil neproductiv (cu destinaţie Staţie sortare pentru balastieră), în suprafaţă de 5.000 mp, cu număr cadastral 39, C.F. 9/N (nr. cds. nou 39 al C.F. 50595/com. Vîrfu Cîmpului). Imobilul se află în zona periferică a comunei, ocupată preponderent de terenuri virane şi agricole, amplasamentul nu dispune de utilităţi, iar accesul la proprietate se face pe drum pietruit. Imobilul a fost dobândit conform Contractului de vânzare-cumpărare autentificat sub nr. 2939/07.10.2004 de B.N.P. Elena Roman. - 325.000,00 lei Persoanele care pretind vreun drept asupra bunurilor ce urmează a fi scoase la vânzare au obligaţia, sub sancţiunea decăderii, să facă dovada acestui fapt până la data 26.09.2019, ora 12.00, la sediul lichidatorului judiciar din mun. Iaşi, Aleea Nicolina, nr. 82, C.P. 700221, jud. Iaşi. Licitaţia se va organiza în contul S.C. MINERAL COM S.R.L. care a adjudecat activul 3 în cadrul licitaţiei publice din data de 17.07.2019, ora 12.00 la preţul de 325.000,00 lei. S.C. MINERAL COM S.R.L. va putea să achite la termenul de licitaţie preţul oferit iniţial, caz în care va fi obligat numai la plata cheltuielilor cauzate de noua licitaţie. Bunurile se vând libere de sarcini. Componenţa şi descrierea activelor scoase la vânzare, precum şi condiţiile de participare (inclusiv condiţia prezentării dovezii de depunere a garanţiei de participare în valoare de 10% din valoarea de pornire a licitaţiei), sunt cuprinse în caietele de sarcini, care se pot procura de la sediul lichidatorului judiciar din mun. Iaşi, Aleea Nicolina, nr. 82, C.P. 700221, jud. Iaşi, în fiecare zi de luni până vineri, orele 09.00–16.00, până pe data de 26.09.2019, ora 12.00, în baza unei cereri prealabile (24 de ore). Relaţii suplimentare se pot obţine la: tel. 0232/243864, 0755132473, 0758049904, fax: 0232/212231 email: secretariat@insolventa.ro Lichidator judiciar, Management Reorganizare Lichidare Iaşi S.P.R.L.

 

Le calci în picioare, dar îţi pot salva viaţa! Aceste flori vindecă tumorile, hepatita şi ciroza
15/09/2019 13:19

Floarea de piatră (Portulaca grandiflora) sau portolac, cum este numită popular, aparţine familiei Portulacaceae. Este nativă din America de Sud, intalnită in campiile calde şi uscate din nordul Argenti ...

Cum poți trata durerile de spate cu o minge de tenis
14/09/2019 20:55

 Automasajul cu mingi de tenis pentru durerile de spate inferioare se recomandă in special si pentru durerile menstruale. Astfel, intinde-te pe spate cu picioarele indoite si tălpile pe pămant. Asează ...

Lipsa unei vitamine arhicunoscute creşte riscul de infarct
14/09/2019 16:20

Cauze infarct. Persoanele al căror nivel de vitamina D este de sub 15 nanograme pe milimetru de sange au un risc cardiovascular crescut, au stabilit autorii acestui studiu, prezentat la conferinta anuală a Am ...

De ce să pui o plantă verde la intrarea în casă. Îți va schimba viața total!
14/09/2019 00:29

Un simplu gest iti poate schimba viata in bine. Asadar, incearcă să pui o plantă verde la intrarea in casă si vezi ce efecte va avea asupra ta. Specialistii in feng shui spun că pentru a avea mereu ener ...

Pericolul nestiut din merele pe care le dam copiilor nostri. Seful ANPC: Evitati fructele care arata perfect!
13/09/2019 19:32

 Horia Constantinescu - numit presedinte al Protectiei Consumatorului acum o luna - ii sfatuieste pe romani sa evite fructele care arata perfect, din cauza ca acestea pot fi tratate cu pesticide periculoas ...

Criză de medicamente în România! Se sistează exporturile de citostatice
13/09/2019 15:10

 S-a ajuns la această situatie pentru că unele firme retrag medicamentele de pe piata romanească, unde acestea sunt mai ieftine, si preferă să le vandă in alte tări, pentru un pret mai bun. Ministru ...

Zeci de pacienţi fără discernământ, COBAI într-un studiu de testare a unor medicamente
13/09/2019 14:21

 Managerul Spitalului de Psihiatrie şi Neurologie Braşov, Nicuşor Bigiu, a declarat, corespondentului MEDIAFAX, că a dispus o comisie de analiză după ce a primit informaţii că la Secţia de Psihiat ...

FT: Cercetătorii mizează pe microbi pentru a revoluţiona industria alimentară şi agricultura
13/09/2019 12:02

 Calysta, o companie care a colectat 30 de milioane de dolari, anul acesta, de la investitori precum BP şi Cargill, produce hrană pentru peşti din microbi care se proliferează in mod natural, folosind ...

Trei motive pentru care ar trebui să mănânci usturoi zilnic
12/09/2019 10:16

Usturoiul are beneficii excelente pentru organism. Dacă il consumăm zilnic putem scăpa de multe probleme de sănătate. Nu va mai fi nevoie să luaţi niciodată pastile. Usturoiul imbunătăteste circu ...

Rețeta miraculoasă pe bază de gelatină care
11/09/2019 17:22

Gelatina - Cel mai eficient leac impotriva durerilor de articulatii(Leacuri&Sfaturi Despre Sănătate)