Medicamente de milioane pentru bolile rare tratate la Iași

* o singură terapie pentru atrofia musculară spinală trece de 8,6 milioane de lei * alte tratamente pentru boli rare costă sute de mii sau peste un milion de lei pentru un pacient * Iașul este pe harta centrelor care administrează asemenea terapii

În spitalele din Iași sunt tratați pacienți pentru care o singură doză de medicament poate costa cât un apartament, iar o terapie completă poate depăși milioane de lei. Spitalul de Copii „Sf. Maria” este centru pentru atrofia musculară spinală și a intrat oficial și în programul pentru boala Fabry. În spatele acestor diagnostice rare stau unele dintre cele mai scumpe medicamente plătite de sistemul public de sănătate.

8,64 milioane de lei pentru o singură terapie

Cifra care taie respirația este 8.644.798,78 lei. Atât ajunge prețul maximal cu amănuntul pentru anumite prezentări ale Zolgensma, terapia genică destinată unor pacienți cu atrofie musculară spinală. Fără adaosuri, valoarea este de aproximativ 7,71 milioane de lei. La un curs rotunjit de cinci lei pentru un euro, vorbim de peste 1,7 milioane de euro. Iașul are legătură directă cu această patologie: Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii „Sf. Maria” este inclus între centrele din Programul național de tratament pentru boli rare pentru atrofia musculară spinală.

Spinraza: sute de mii de lei pentru un flacon

Tot pentru atrofia musculară spinală este utilizat nusinersen – Spinraza. Tratamentul presupune administrări repetate, nu o singură doză. Un flacon ajunge la valori de ordinul sutelor de mii de lei, iar schema presupune mai multe administrări, mai ales în etapa inițială. Costul anual diferă în funcție de momentul începerii terapiei și de schema fiecărui pacient.

O noutate importantă a acestui an este introducerea Spitalului de Copii „Sf. Maria” Iași între centrele care derulează programul pentru boala Fabry.

Boala Fabry este o afecțiune genetică rară care poate lovi simultan rinichii, inima și sistemul nervos și poate provoca, în timp, complicații severe. Tratamentul include terapii de substituție enzimatică precum agalsidază beta, administrată intravenos, de regulă o dată la două săptămâni. Asta înseamnă aproximativ 26 de perfuzii într-un an, iar terapia este de lungă durată. În programul din 2026 apar și agalsidază alfa și pegunigalsidază alfa.

Facturi uriașe, plătite din sistemul public

Bolnavul nu scoate din buzunar milioanele înscrise în listele de prețuri. Pentru pacienții eligibili, aceste medicamente sunt finanțate în cadrul programelor naționale de sănătate.

Problema este dimensiunea facturii suportate de sistem. În cazul bolilor rare, tratamentul unui singur pacient poate însemna sute de mii de lei anual, iar în cazul terapiilor genice poate sări de 8 milioane de lei. Explicația ține de numărul foarte mic de pacienți, costurile uriașe de cercetare și producție și complexitatea terapiilor. Pentru Iași, miza este însă alta: apariția orașului pe lista centrelor pentru tot mai multe boli rare înseamnă că pacienții din Moldova pot primi investigații și tratament mai aproape de casă.

Clara DIMA