Injectia de 340.000 de euro care trateaza cancerul. Cand va ajunge in Romania tratamentul revolutionar

Pacientii cu forme grave de cancer de sange care nu raspund la chimioterapie si nici macar la transplantul medular, ar putea avea o noua sansa la viata. Se numeste terapia CAR-T si, conform specialistilor, este posibil ca in cateva luni sa avem primul roman tratat in acest fel.

Este necesara o singura doza, iar ameliorarea este de multe ori imediata, la doar cateva zile dupa tratament. Costurile sunt enorme, insa. Specialistii spun ca ar costa 340.000 de euro doar medicamentul, insa costul final al terapiei CAR-T poate ajunge la sume de pana la patru ori mai mari.

Insa pacientii inclusi in strudiul clinic nu platesc nimic pentru acesta. Iar medicii de la Institutul Fundeni cauta pacienti eligibili pentru aceasta terapie.

Specialistii spera insa la un program operational care sa puna la dispozitie cateva milioane de euro pentru a construi o asa-numita fabrica de medicamente, care este, in fapt, un laborator foarte performant.

De ce este tratamentul atat de scump? Terapiile CAR-T sunt create special pentru fiecare pacient in parte, de aceea si procesul de fabricatie necesita o schimbare radicala, de la productie la logistica si administrare. Procesul incepe cu pacientul, foloseste celulele imune ale pacientului care sunt modificate in laboratoare speciale si reintroduse in organism.

Cand va ajunge in Romania tratamentul revolutionar

Primele doua terapii CAR-T aprobate - Kymriah si Yescarta, au devenit disponibile cetatenilor europeni in 2018, printr-o procedura de aprobare accelerata.

Prof. dr. Alina Tanase, medic primar hematolog si presedintele Societatii Romane de Transplant Medular, a explicat, vineri, 11 iunie, in cadrul unei conferinte online organizata de dr. Marius Geanta, presedintele Centrului pentru Inovatie in Medicina, ca terapia CAR-T poate duce la remisiunea completa a anumitor forme de cancer de sange la pacientii care nu mai obtin niciun raspuns la alte variante de tratament.

"Mai avem de facut cateva evenimente educationale pana la sfarsitul lunii iunie pentru specialistii oncologi-hematologi si speram sa facem si un fel de registru, vom trimite formulare catre medici pentru a afla daca exista pacienti eligibili pentru aceasta terapie, pentru a-i include in studiul clinic.

Noi, la Fundeni, facem toate demersurile pentru aprobarea utilizarii terapiilor celulare si rambursarea costurilor. Planul este ca in doua luni sa recoltam primele celule. Insa depindem mult de locul liber in laborator, unde se proceseaza celulele", a declarat dr. Alina Tanase.

Ce este terapia celulara CAR-T

Tratamentul nu este insa simplu, iar pana la obtinerea lui poate dura si cateva saptamani. Se recolteaza limfocite de la un pacient, acestea se trimit la un laborator specializat care le transforma intr-un ser ce urmeaza sa fie reintrodus in organismul pacientului.

"CAR-T este un tratament administrat o singura data - un medicament viu, creat sa actioneze toata viata. Daca reapar celulele tumorale, celulele T modificate genetic le vor recunoaste si distruge. Valoarea acestor terapii celulare vine intr-un moment in care pacientul nu mai are alta solutie", a explicat dr. Marius Geanta.

Primul copil tratat cu terapia CAR-T

Sunt cazuri cand terapia CAR-T induce remisiunea completa a cancerului inca din prima luna. Emily Whitehead, acum adolescenta, a fost diagnosticata cu leucemie acuta limfoblastica, cea mai frecventa afectiune maligna la copii, la varsta de doar 5 ani, in 2010.

La doar 8 zile dupa administrarea celulelor salvatoare, cancerul de care suferea Emily a intrat in remisiune, iar acum este o adolescenta perfect sanatoasa.

Medicamentul poate reprograma celulele imune ale pacientului sa lupte impotriva cancerului.

Primele doua terapii celulare CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah - cu indicatie in leucemia acuta limfoblastica) si axicabtagen ciloleucel (Yescarta - pentru limfomul difuz cu celule B mari, cea mai frecventa forma de limfom non-Hodgkin) au primit aprobare din partea FDA in 2017. Un an mai tarziu, cele doua terapii CAR-T au fost aprobate si in Uniunea Europeana.

Specialistii spun ca aceasta terapie nu este insa lipsita de efecte secundare. Rata de mortalitate in sectia de Terapie Intensiva la acesti pacienti este de aproape 40%, la cei cu comorbiditati asociate.

Printre efectele adverse se numara febra, varsaturi, dificultati de respiratie, dureri si tensiune arteriala scazuta, ori toxicitate neurologica.

Specialistii spun ca, pentru implementarea terapiilor celulare CAR-T in sistemul de sanatate din Romania, trebuie luate masuri inovative, asumate la nivelul tuturor decidentilor implicati. Aceste masuri trebuie sa vizeze crearea unui sistem integrat pentru facilitarea accesului pacientilor romani la terapiile CAR-T.